Le biotecnologie mediche e farmaceutiche sono settori strategici, dinamici e con un grande potenziale che, mediante l’utilizzo di organismi viventi come cellule e componenti cellulari o di derivati biologici, permettono di prevenire, diagnosticare e curare numerose malattie in modo più efficace e mirato. Lo sviluppo di farmaci biotecnologici che permettono terapie mirate e personalizzate offre nuove speranze ai pazienti affetti da patologie complesse e croniche, riducendo gli effetti collaterali indesiderati e aumentando l’efficacia del trattamento. Le terapie avanzate, in particolare le terapie geniche, l’uso di CAR-T e le terapie cellulari, stanno dando risultati incoraggianti nella cura di malattie genetiche rare e malattie onco-ematologiche finora considerate incurabili. Tuttavia, il loro utilizzo pone anche importanti interrogativi etici sulla medicina del futuro e rappresenta una sfida per i sistemi sanitari.